Définition
Le bon usage du médicament est l’utilisation d’un médicament de manière appropriée, c'est-à-dire : prescrit au bon patient, à la bonne posologie (dose, rythme d’administration) et durant la bonne durée de traitement.
Le prescripteur doit donc être capable de justifier sa décision thérapeutique et celle-ci doit reposer sur :
- Un diagnostic adéquat et une évaluation du bénéfice clinique en regard du risque potentiel pour le patient
- Une évaluation de la situation individuelle du patient
- Le respect de l’indication telle que définie dans l’autorisation de mise sur le marché du médicament
- La prise en compte des thérapeutiques associées
Autorisation de mise sur le marché
L’autorisation de mise sur le marché [AMM] est un élément crucial permettant de guider le bon usage car elle qualifie réglementairement la qualité pharmaceutique, son efficacité, et sa sécurité pour une ou des indications données et dans une population de patients définie.
Après obtention de l’AMM, un document unique synthétise les informations permettant d’utiliser au mieux le médicament : le résumé des caractéristiques du produit [RCP].
Le RCP contient les éléments de :
- Forme et présentation du médicament
- Indications
- Posologie et mode d’administration
- Contre-indications
- Mise en garde et précaution d’emploi
- Interactions médicamenteuses
- Fertilité/Grossesse/Allaitement
- Effets indésirables et surdosage
- Pharmacodynamie (avec résultats des principaux essais cliniques) et Pharmacocinétique
- Incompatibilité, modalités de conservation, modalités de prescription, délivrance, prise en charge
- Coordonnées du titulaire de l’AMM
En plus de celles figurant sur le RCP, des mentions légales doivent figurer sur la notice « patient » et le conditionnement du médicament.
Accès précoce et accès compassionnel
En plus du cadre de l'AMM, deux régimes permettent un accès dérogatoire aux médicament : l'accès précoce ou l'accès compassionnel.
Accès précoce
L’autorisation d'accès précoce s’obtient par demande d’un laboratoire pharmaceutique et est donné à un médicament répondant aux conditions suivantes :
- Il est destiné à traiter une maladie rare, grave ou invalidante ;
- Il n’existe pas de traitement approprié disponible ;
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée ;
- Le médicament est présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinent.
L'autorisation d'accès précoce peut être accordée :
- en post-AMM dans un contexte où le médicament ne bénéficie pas encore d'un remboursement ; l'indication concernée par l'accès précoce peut alors être identique ou plus restreinte que l'indication de l'AMM ;
- en pré-AMM. L’entreprise le commercialisant s’engage alors à faire une demande d'AMM dans les 2 ans suivant la demande d'accès précoce. En pré-AMM, c’est l’ANSM qui doit se prononcer sur la balance bénéfice risque du médicament dans l’indication concernée. La HAS évalue et se prononce sur la demande d’accès précoce au regard de la stratégie thérapeutique existante.
L’autorisation d’accès précoce implique un recueil de données par le prescripteur et le patient sous la responsabilité du laboratoire. Ces données permettent à la HAS une réévaluation annuelle.
Accès compassionnel
L’accès compassionnel concerne les médicaments non destinés à être commercialisé dans l’indication concernée et pour lesquels il n’y a pas de démarche d’AMM en cours. Elle s’obtient à la demande de professionnels de santé, des ministres ou sur des signalements et à l’initiative de l’ANSM.
L’ANSM évalue et statue sur ces demandes d’accès compassionnels.
Prescription hors AMM
Enfin, dans de rares cas, il est possible de prescrire un médicament hors AMM (et hors accès précoces ou accès compassionnels) mais cette prescription doit être exceptionnelle et est encadrée de manière rigoureuse selon l’article L. 5121-12-1 [1] du code de la santé publique. Cette prescription, possible uniquement en l’absence d’alternative thérapeutique, nécessite : d’être justifiée par les données de la science, qu’une mention « hors AMM » figure sur l’ordonnance et que le patient et le pharmacien, qui va délivrer le médicament, soient informés. Dans ce cas de figure le médicament n’est pas remboursé puisque non évalué par la commission de la transparence dans cette indication.
Ce cadre réglementaire de prescription permet une utilisation sûre des médicaments par le prescripteur.
Évaluation du bon usage du médicament
Le bon usage du médicament doit également être évalué de manière continue.
La haute autorité de santé (HAS) est chargée de cette évaluation.
Elle évalue le service médical rendu [SMR] des médicaments et dispositifs médicaux et apprécie également leur progrès au regard des stratégies thérapeutiques existantes [ASMR].
Les autorités peuvent également émettre des référentiels de bon usage des médicaments à l’attention des prescripteurs dans le but d’harmoniser les pratiques et que celles-ci soient conformes à l’état de l’art.
Elles proposent également des Fiches d’Intérêt Thérapeutique pour les médicaments d’exception.
L’optimisation du bon usage du médicament repose enfin sur les recommandations émises par les sociétés savantes médicales et les contrats de bon usage établis entre les agences régionales de santé (ARS) (OMEDIT : Observatoire du Médicament, des Dispositifs médicaux et de l'Innovation Thérapeutique) et les établissements sanitaires ainsi que sur des outils mis à disposition des prescripteurs et visant à l’amélioration des pratiques : appui des centres régionaux de pharmacovigilance, plan de gestion des risques, banque de données publiques sur les médicaments, dossier médical personnel et dossier pharmaceutique…
L’évaluation de l’usage des médicaments peut être effectuée au travers d’études quantitatives ou qualitatives notamment des études de pratiques ou des études de cohortes à même de faire émerger des signaux notamment de mésusage ou d’évènements indésirables qui permettront, le cas échéant, de proposer des actions rectificatives comme la modification des documents de bon usage du médicament [RCP].
Connaître la définition des bases du suivi thérapeutique pharmacologique OIC-321-02-A
Définition du suivi thérapeutique pharmacologique (STP)
Adaptation individuelle de la posologie d’un médicament à partir de la mesure d’un paramètre d’exposition de l’organisme à ce médicament.
Ce paramètre est :
- généralement la concentration sanguine minimale (Cmin = concentration résiduelle = vallée, prélèvement à faire juste avant administration du médicament) mesurée à l’état d’équilibre chez le patient,
- plus rarement la concentration sanguine maximale (Cmax = prélèvement à faire au pic pour les aminosides afin de juger de l'efficacité).
Conditions pour réaliser le STP
- Existence d’une relation concentration–efficacité et/ou concentration–toxicité
- Variabilité interindividuelle et/ou intraindividuelle des concentrations du médicament liée à des conditions physiopathologiques (insuffisance rénale…), interactions médicamenteuses…
- Disposer de concentrations cibles prédictives de l’efficacité et /ou de la toxicité
- Médicaments à faible index thérapeutique
Exemples de médicament pour lequel le STP
Cette liste n'est pas exhaustive :
- Antibiotiques : aminosides, vancomycine
- Antifongiques : voriconazole
- Antiviraux : antirétroviraux
- Antiépileptiques : acide valproïque
- Anticancéreux : méthotrexate
- Psychotropes : lithium
- Immunosuppressseurs : tacrolimus
- Glucoside cardiotonique : digoxine
La prise en charge médicamenteuse se décline selon les étapes suivantes : prescription, préparation, dispensation, transport, détention et stockage, information du patient, administration, et surveillance du patient.
Elle fait intervenir différents acteurs : médecin, pharmacien, infirmier, patient.
Prescription
La prescription est réalisée par du personnel habilité : médecins (et internes en médecine par délégation), odontologistes, sages-femmes.
Elle est effectuée : après évaluation du traitement initial personnel du patient suivi d’un examen clinique (voire d’examens complémentaires), par écrit ou par voie informatique, et indique lisiblement :
- l’identification du prescripteur, sa spécialité, ses coordonnées, sa signature manuscrite ou électronique, la date à laquelle l’ordonnance a été rédigée
- la dénomination du produit prescrit, ou le principe actif du médicament désigné par sa dénomination commune, la posologie, et le mode d’administration et, s’il s’agit d’une préparation, la formule détaillée, la durée de traitement
- les nom et prénom, le sexe, l’âge du malade, sa taille et son poids.
La prescription est régulièrement réévaluée, notamment lors des transferts de patients, ou à la sortie.
Préparation
Les préparations sont des médicaments préparés pour les besoins spécifiques d’un ou plusieurs patients.
Les préparations magistrales = Individualisée
Elles sont réalisées pour un patient déterminé et selon une prescription médicale, en raison de l’absence de spécialité disponible ou adaptée. Elles sont préparées par une pharmacie d’officine ou par une pharmacie à usage intérieur [PUI] d’un établissement de santé (pharmacie hospitalière…).
Les préparations hospitalières
Elles sont préparées à l’avance et en petites séries, par une pharmacie à usage intérieur d’un établissement de santé et sont dispensées pour un ou plusieurs patients, sur prescription médicale, en raison de l’absence de spécialité pharmaceutique disponible ou adaptée.
Les préparations officinales= recette officielle
Ce sont des médicaments préparés en pharmacie d’officine (officine de ville), inscrits à la pharmacopée ou au formulaire national, et destinés à être dispensés directement aux patients de cette pharmacie.
Dispensation
La dispensation est l’acte de délivrance du médicament par le pharmacien. Il comprend :
- l’analyse pharmaceutique attentive de la prescription (si elle existe)
- la préparation éventuelle des doses à administrer
- la mise à disposition des informations et les conseils nécessaires au bon usage du médicament, en particulier ceux qui ne requièrent pas une prescription médicale.
Transport
L’acheminement de médicaments entre la pharmacie à usage intérieur et les unités fonctionnelles doit se faire dans des conditions d’hygiène et de sécurité permettant notamment de :
- Respecter le maintien des températures pour les produits thermosensibles
- Garantir la sécurité par tout système de fermeture approprié
- Assurer un transport rapide pour les besoins urgents et les produits à faible stabilité.
Détention et stockage
Dans les pharmacie à usage intérieur et les pharmacies d’officine, il existe plusieurs dispositifs d’entreposage : rayonnages, colonnes de tiroirs, armoires, ou automate/robot.
Les modalités de rangement ou de stockage diffèrent en fonction du type de produit de santé :
- Stupéfiants : rangements dédiés, fermés à clef.
- Produits thermosensibles : enceinte réfrigérée strictement réservée à ces produits, enregistrement en continu de la température avec alertes.
- Liquides inflammables et gaz : locaux respectant les normes spécifiques de sécurité incendie.
- Spécialités conditionnées sans particularités et autres produits : conditions standards de conservation maîtrisés (température, hygrométrie, éclairage, propreté…).
Information du patient
L’information du patient est une activité partagée entre les prescripteurs, l’équipe soignante et le pharmacien.
L'information du patient est consignée par tous les intervenants dans le dossier du patient de même que la traçabilité de la réflexion bénéfice/risque. De la qualité de cette information dépend le consentement du patient à ses soins, et notamment aux choix thérapeutiques qui le concernent et à leur mise en œuvre.
En outre, en ville comme dans les établissements, l’information au patient, acteur des soins, est une étape essentielle permettant d’éviter des erreurs d’administration.
Administration
En ville, quand le patient est autonome et bien informé, il est capable de prendre son traitement selon la prescription médicale ; il comprend l’utilité du traitement ; il connait les effets secondaires et les risques liés à la prise médicamenteuse.
Dans les établissements, l’administration relève souvent du rôle infirmier, et elle comprend : la prise de connaissance de la prescription, le contrôle de la préparation, la vérification de l’identité du patient, l’enregistrement de la prise du médicament (nom du produit, forme, dose, voie d’administration, date, heure, soluté de perfusion, durée et date d’arrêt s’il y a lieu, difficultés ou absence de prise…).
Surveillance du patient
A domicile, cela commence par une autosurveillance par le patient lui-même après une information adaptée sur les effets indésirables éventuels, ou les signes d’inefficacité médicamenteuse.
En ville, en fonction du niveau d’autonomie du patient et de sa pathologie, le patient est revu régulièrement en consultation et un suivi est programmé avec le même médecin généraliste ou spécialiste. Les éventuelles difficultés sur la prise du médicament (observance, technique d’administration, effets indésirables...) sont alors évoquées dans un climat de confiance et dans un objectif permanent d’amélioration de la prise en charge.
Dans certaines situations, un suivi thérapeutique pharmacologique est également nécessaire.
Dans les établissements, la surveillance est effectuée par les soignants en impliquant le plus possible le patient et son entourage. Le contrôle des paramètres cliniques et biologiques est tracé dans le dossier médical.
Dans tous les cas, l’apparition d’effets indésirables pourra faire l’objet de déclaration auprès du centre régional de pharmacovigilance.
Cet objectif de connaissance est détaillé dans l'item 325 : Identification et gestion des risques liés aux médicaments et aux biomatériaux, risque iatrogène, erreur médicamenteuse
